Rassegna stampa

< C L I C C A  P E R  S T A M P A R E  >

Da una mail inviata dal Dr. Massimo Tombesi ad una mailing list per i diritti dei malati.
Che cosa e' una sperimentazione clinica.

Date: Thu, 19 Feb 1998 00:25:12 +0100 To: dirittimalati@news.comune.fi.it From: Massimo Tombesi Subject: Re: nuovi iscritti Mime-Version: 1.0 Content-Type: text/plain; charset="us-ascii" Sender: $SENDER@news.comune.fi.it Precedence: bulk Reply-To: dirittimalati@news.comune.fi.it >Con l'occasione mi rivolgo agli iscritti per avere notizie circa le caratteristiche che deve avere una sperimentazione clinica. >Sui giornali si legge del prossimo inizio della sperimentazione clinica della cura "Di Bella" ma non ci sono idee chiare su che cosa sia una sperimentazione clinica. Una sperimentazione clinica seria deve avere numerose caratteristiche a garanzia dell'affidabilita'. Cerco di sintetizzare. 1. ci deve essere per oggetto la valutazione di efficacia di una cura rispetto ad un'altra, quindi la sperimentazione e' sempre un confronto tra due (o piu') gruppi di pazienti. 2. debbono essere definiti i criteri di valutazione; per esempio quante persone sopravvivono dopo un trattamento rispetto all'altro ad una certa distanza di tempo. Nessuna sperimentazione puo' dare risposte a domande non esplicitamente previste fin dall'inizio. Per esempio, se la risposta che voglio avere riguarda la differenza di sopravvivenza dopo un anno tra due tipi di cura, non potro' dare un significato sicuro ad altre eventuali differenze che dovessi trovare tra i due tipi di cura. 3. poiche' i tumori sono molto diversi tra loro, i tempi debbono essere definiti con precisione. Per esempio e' normale che una donna con tumore della mammella sopravviva e stia bene dopo un anno dall'operazione. Se percio' vogliamo valutare gli effetti della chemioterapia nelle donne operate di tumore al seno, occorrono molti anni. Se invece vogliamo valutare la sopravvivenza di un tumore molto aggressivo, per esempio certi tumori del polmone, ne bastano meno. Se voglio confrontare terapie diverse in pazienti in uno stadio avanzato di malattia, possono bastare alcuni mesi. 4. per questi motivi non si puo' sperimentare se non suddividendo i pazienti in gruppi omogenei, cioe' con la stessa malattia. 5. pero' non posso nemmeno confrontare due gruppi di pazienti con la stessa malattia se sono in uno stadio diverso: quelli piu' gravi tenderanno statisticamente per forza ad andare peggio. I due gruppi debbono quindi avere pazienti in media allo stesso stadio, altrimenti corro il rischio di sbagliare dicendo che la cura data al gruppo con pazienti piu' gravi e' meno efficace. 6. piu' in generale, i due gruppi debbono avere anche la stessa probabilita' a priori di sopravvivenza. Quindi non solo debbono avere la stessa malattia e in media allo stesso stadio, ma non debbono nemmeno avere differenze di altro genere che influiscano sulla sopravvivenza. Per esempio l'eta' deve essere in media la stessa, e anche altre malattie che possano influire sulla spravvivenza debbono essere bilanciate tra i due gruppi, altrimenti il risultato potrebbe essere falsato, cosi' come non posso avere due gruppi confrontabili se in uno ci sono molte persone piu' anziane che nell'altro, oppure molti piu' cardiopatici che nell'altro. 7. Come si vede i fattori che possono influire sulla sopravvivenza sono molti. Per di piu' alcuni potrebbero non essere nemmeno ben conosciuti. Per superare questo inconveniente, la formazione dei due gruppi deve essere casuale (cioe' i pazienti debbono essere assegnati ad un gruppo oppure ad un altro mediante un procedimento di sorteggio che si chiama randomizzazione). Se fossero i medici (o i pazienti) a decidere a quale dei due trattamenti ciascun paziente deve essere assegnato, la sperimentazione non darebbe risultati affidabili. Nessuna rivista medica seria pubblicherebbe i risultati di una sperimentazione in cui i medici hanno deciso caso per caso se il paziente doveva fare un trattamento oppure un altro, perche' non si avrebbero garanzie di "imparzialita'" scientifica: i medici potrebbero anche inconsapevolmente assegnare i pazienti ad una cura piuttosto che all'altra seguendo un criterio sistematico che renderebbe i due gruppi non piu' "uguali" e confrontabili a priori. 8. in alcuni casi ci si pone persino il problema di evitare "suggestioni", cioe' una valutazione non del tutto oggettiva dei risultati da parte degli sperimentatori. Uno sperimentatore che "crede" che una terapia sia migliore di un'altra puo' infatti essere portato, in assoluta buona fede, a sbagliare con piu' facilita' nell'interpretazione dei risultati che ha ottenuto. In questi casi si fa in modo che ne' il medico sperimentatore, ne' i pazienti sappiano quale delle due cure stanno facendo (si ricorre a numeri di codice nel confezionare le terapie in modo che non si possano riconoscere l'una dall'altra fino a che i codici non vengono "aperti"). In questi casi, i dati finali della sperimentazione vengono analizzati *prima* di sapere che terapia ha seguito ciascun paziente. Nel caso di Di Bella questa tecnica non e' possibile perche' le terapie sono troppo diverse e si riconoscerebbero comunque (per esempio e' piu' facile che chi fa la chemioterapia vomiti o abbia una diminuzione dei globuli bianchi). 9. la valutazione si basa su metodi statistici, perche' singoli casi non possono fare testo: ci sono i casi "fortunati" e quelli "sfortunati", qualsiasi cosa si faccia, percio' per fare una sperimentazione ci vuole un certo numero di pazienti, per evitare il rischio di generalizzare su casi particolari. L'analisi dei risultati deve essere fatta seguendo criteri statistici seri ed affidabili (di solito si ricorre ad esperti in statistica medica, perche' nemmeno gli sperimentatori sono in grado di analizzare sempre correttamente i risultati ottenuti). 10. la valutazione si esprime (se ha come obbiettivo la diminuzione di mortalita') come percentuale di pazienti sopravvissuti in ciascuno dei due gruppi. Se la differenza e' statisticamente significativa, si conclude che il gruppo che ha avuto una mortalita' minore ha ricevuto un trattamento piu' efficace. 11. a garanzia dei pazienti, le sperimentazioni debbono essere di solito approvate da comitati etici composti da persone che non partecipano alla sperimentazione e non vi hanno alcun interesse professionale, scientifico o economico. Questi comitati esaminano il protocollo della sperimentazione, allo scopo di individuare qualsiasi elemento lesivo dell'interesse dei pazienti. 12. E' obbligatorio il consenso scritto del paziente, mentre il comitato etico deve sorvegliare che il consenso sia anche informato, cioe' che i pazienti conoscano ed abbiano capito possibili benefici e rischi della sperimentazione e siano a conoscenza anche delle sue finalita'. Dato che la sperimentazione si basa su un confronto di risultati tra due terapie diverse e che queste vengono assegnate dopo aver suddiviso i pazienti in due gruppi mediante un sorteggio che ne garantisca la confrontabilita', e' chiaro che i pazienti debbono dare il consenso alla sperimentazione prima di sapere a quale terapia saranno sottoposti, pena l'invalidazione della sperimentazione sul piano scientifico. Il "sorteggio" risponde percio' ad esigenze scientifiche precise. A disposizione per ulteriori chiarimenti. Massimo Tombesi medico di medicina generale (Macerata)

Massimo Tombesi

Comitato Difesa Diritti dei Malati Comune di Firen 19/02/1998
http://soalinux.comune.firenze.it/7/cddm/sperimen.htm  
   
indirizzo di questo documento: http://www.atsat.it/articolo.asp?id_articolo=303
   
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